Die klinische und präklinische Forschung in Pharmaunternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung neuer Medikamente, d. h. der meist gezielten Suche nach neuen Wirkstoffen, neuen Wirkstoffkombinationen, neuen galenischen Formen aber auch neuen Anwendungsgebieten für bestehende Medikamente sowie deren Erprobung in klinischen Studien.

Für die Zulassung von Medikamenten durch die Arzneimittelbehörden  muss  der Hersteller Qualität, Unbedenklichkeit  und Wirksamkeit  belegen. Alle neuen Arzneimittel, die auf den Markt kommen sollen, müssen daher gemäß Arzneimittelgesetz vor der Zulassung in klinischen Studien auf Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit überprüft werden. Die vorgeschriebene Prüfung in klinischen Studien ist in mehrere Phasen gegliedert: Phase I, II und III vor der Zulassung, Phase IV nach der Zulassung, sowie als relativ neue, noch nicht gesetzlich vorgeschriebene Studienphase die Phase 0, auch Microdosing genannte Prüfung bei gesunden Probanden (siehe Glossar). Alle klinischen Studien müssen nach den Regeln der  Good Clinical Practice (ICH-GCP) durchgeführt werden.

Zur klinischen Forschung gehören die Planung, Durchführung, Auswertung und Publikation der klinischen Studien, die dazu erforderlichen gesetzlichen Grundlagen auf nationaler und internationaler Ebene sowie alle weiteren damit im Zusammenhang stehenden Aspekte wie Zusammenarbeit mit Auftragsinstituten, Kompetenzzentren und Behörden, Aspekte der Sicherheit von Probanden in klinischen Studien, Patienteninformationen, Versicherungen und rechtliche Fragen.

Für die Erstattung von Arzneimitteln müssen neben Qualität, Unbedenklichkeit  und Wirksamkeit  weltweit inzwischen auch Daten zum Nutzen und Zusatznutzen von Arzneimitteln vorgelegt werden, die ebenfalls bereits während der Phase der klinischen Entwicklung erhoben werden können. Dies schließt im Allgemeinen auch pharmakoökonomische  Daten ein. Relevante Aspekte des Nutzens für Patienten, wie z. B.  adäquate Surrogatparameter, Lebensqualität aber auch die Wahl des richtigen Studiendesigns und der erforderlichen Erfassungsinstrumente wie auch die Bewertung des Nutzens sind Inhalt von Outcomes Research (Ergebnisforschung).

Bis etwa 2007 waren mehr als 50 % der bei Kindern eingesetzten Arzneimittel nicht an Kindern geprüft und nicht für Kinder zugelassen. Die neue EU-Kinderarzneimittel-Verordnung regelt die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln und ist unmittelbar rechtsverbindlich für alle EU-Mitgliedsstaaten. Ziel ist, die Entwicklung von Kinderarzneimitteln zu fördern ohne jedoch die Zulassung neuer Arzneimittel für Erwachsene zu verzögern.

Dieses soll erreicht werden, in dem ab dem 26. Juli 2008 für jedes neu zuzulassende Arzneimittel ein pädiatrisches Prüfkonzept (paediatric investigation plan, PIP) bei Einreichung der Zulassungsunterlagen vorgelegt werden muss, in dem das geplante Entwicklungsprogramm für eine Anwendung an Kindern beschrieben wird. Dies schließt neben den erforderlichen klinischen Studien bei Kindern auch besondere Studien zur Pharmakokinetik aber auch zur Klärung bestimmter anderer Fragestellungen ein.
Ein PIP muss von einem bei der EMEA eingerichteten wissenschaftlichen Ausschuss, dem Pädiatrieausschuss (PDCO), genehmigt werden und ist integraler Bestandteil der Zulassungsunterlagen für jedes neue Arzneimittel unabhängig vom Zulassungsverfahren (national, zentral). In bestimmten Fällen kann eine Zurückstellung oder eine mögliche Freistellung von der Pflicht zur Vorlage eines pädiatrischen Prüfkonzeptes beim PDCO beantragt werden.

Eine Ausnahme besteht für Generika, Arzneimittel mit mindestens 10 jähriger allgemeiner medizinischer Verwendung in der EU ("Well Established Use"), Homöopathika und traditionelle pflanzliche Arzneimitteln sowie vergleichbare biologische Arzneimittel (biosimilars).

Auf der Website des BfArM findet sich die deutsche Übersetzung der EU-Kinderarzneimittel-Verordnung. Bitte klicken Sie hier.

Auf der Website der EMEA findet sich unter diesem Link ein Template für die Erstellung eines PIP, weiterhin finden sich dort ausführliche Informationen über alle relevanten Aspekte der Durchführung klinischer Studien bei Kindern.