Der Wissenschaftsrat hat 1986  in seinen Empfehlungen zur klinischen Forschung die klinische Forschung wie folgt definiert: Sie "... umfaßt in einem weiten Sinne alle Formen der Erforschung von Ursachen, Entstehung und Verlauf von Krankheiten sowie die wissenschaftliche Beschäftigung mit ihrer Erkennung und Behandlung ..." Der Begriff "klinische Forschung" wird in dieser Denkschrift als integrierende Bezeichnung für die methodisch unterschiedlichen, jedoch in der Zielsetzung konvergenten Ansätze der grundlagenorientierten, der krankheitsorientierten und der patientenorientierten Forschung verwendet.
(Wissenschaftsrat 1986 zit. nach DFG 1999: Denkschrift „Klinische Forschung“, 1999: S. 3) Die präklinische und klinische Forschung in Pharmaunternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung neuer Medikamente, d. h. der meist gezielten Suche nach neuen Wirkstoffen, neuen Wirkstoffkombinationen, neuen galenischen Formen aber auch neuen Anwendungsgebieten für bestehende Medikamente, mit der Erprobung im Tiermodell und danach am Menschen sowie mit der Weiterentwicklung nach der Zulassung.