10.04.2019 | Hintergrund Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) - Zulassungsrechtliche Konzepte und rechtliche Vorgaben

Neuartige Therapien werden oftmals von kleineren Unternehmen oder forschungsnah von Krankenhäusern entwickelt.  Seit Ende 2008 müssen – von Ausnahmen abgesehen – alle ATMPs über das zentralisierte Verfahren (CP) zugelassen werden. Seit diesem Zeitpunkt findet die Verordnung (EG) 1394/2007 des Europäischen Parlaments und des Rates über Arzneimittel für neuartige Therapien Anwendung. 

ATMPs sind komplexe Arzneimittel, für die zum Teil andere Beurteilungskriterien gelten als im traditionellen pharmazeutischen Bereich. Beispielsweise ist für Produkte mit oder aus genetisch veränderten Organismen (GVO) auch eine Umwelt-Risikobewertung erforderlich, um die Risiken für Mensch und Umwelt zu beurteilen.

Neben der zentralen Zulassung ist in bestimmten Fällen und in Übereinstimmung mit den EG-rechtlichen Vorgaben auch eine nationale Genehmigung nach § 4b Arzneimittelgesetz möglich. Zuständig hier ist das Paul-Ehrlich-Institut, die deutsche Zulassungsbehörde für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel.

Ausschuss für neuartige Therapien (CAT)

Der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) beurteilt die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von ATMP im Rahmen der zentralen Zulassung.
 
Die Gesetzgebung verlangt, dass im Ausschuss für neuartige Therapien CAT bei der EMA die für die neuartigen Therapien relevanten wissenschaftlichen Fachgebiete abgedeckt sind, darunter

•    Medizinprodukte,
•    biotechnologische Gewebebearbeitung,
•    Gentherapie,
•    Zelltherapie,
•    Biotechnologie,
•    Chirurgie,
•    Pharmakovigilanz,
•    Risikomanagement und
•    Ethik.

Der CAT gibt zu jedem ATMP im Zulassungsprozess ein Gutachten zur Empfehlung der Zulassung ab, das dem Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP vorgelegt wird. Auf dieser Grundlage gibt der CHMP eine Empfehlung über Erteilung/Ablehnung, Abänderung, Aussetzung oder Widerruf einer Marktzulassung ab. Diese Empfehlung wird an die Europäische Kommission übermittelt, die eine Entscheidung über die Marktzulassung trifft.

Auch nach der Marktzulassung der Arzneimittel führt die EMA noch Beurteilungen der Sicherheit und Wirksamkeit von ATMP durch.

Hersteller von ATMPs müssen alle ihre Produkte vom Herstellort bis zum Ort der Anwendung nachverfolgen können. Die Anwender, also bspw. Krankenhäuser, müssen außerdem auch alle Patienten, die diese Arzneimittel erhalten, nach der Anwendung weiter verfolgen können.