22.07.2019 | Interview „Bluter könnten ein normales Leben führen.“

Copyright: Jansen / PEI

Neuartige Therapien gelten als Hoffnungsträger für Patienten mit schwerwiegenden Erkrankungen, die auf klassische Behandlungen nicht ansprechen. Für Dr. Martina Schüßler-Lenz, Vorsitzende des europäischen CAT, sind die bisherigen Erfolge nicht weniger als der Beginn einer neuen Ära.

Zur Person
Seit zwei Jahren sitzt Dr. Martina Schüßler-Lenz, klinische Assessorin der Abteilung medizinische Biotechnologie des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI), dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT, „Committee for Advanced Therapies“) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor. Der CAT bewertet die Zulassung von neuartigen Therapien.

 

Das Interview entstammt der Ausgabe 02/19 des BPI-Pharmareports.

 

Pharmareport: ATMP – vier Buchstaben für eine völlig neue Generation von Arzneimitteln. Was verbinden Sie für Hoffnungen damit?

Dr. Martina Schüßler-Lenz: Von insgesamt 14 in der EU zugelassenen Arzneimitteln für neuartige Therapien, den ATMP, hat der CAT 2018 für drei Gentherapeutika eine positive Stellungnahme abgegeben, die dann auch von der Kommission die Marktzulassung erhielten; zwei CAR-T-Zell-Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit Leukämie und Lymphom, und ein Gentherapeutikum zur Behandlung einer angeborenen Augenerkrankung. Wenn wir Patienten, die auf bisherige Behandlungen nicht mehr ansprechen, oder für andere Krankheiten, die bisher nicht behandelbar waren, jetzt neue Arzneimittel zur Verfügung stellen können, dann ist das ein großer Fortschritt. Wir stehen hier am Beginn einer neuen Ära. Aus Gesprächen mit Patienten wissen wir, dass deren Erwartungen groß sind, am wissenschaftlichen Fortschritt teilhaben zu können.

Welche Eentwicklung hat Sie am meisten beeindruckt?

Die Entwicklung der CAR-T-Zell-Arzneimittel ist beeindruckend. Der Umgang mit den unerwartet starken Nebenwirkungen und vor allem die weitgehende Beherrschung des anfangs manchmal tödlich verlaufenen Zytokinsturms waren klinische Herausforderungen und erforderten das Zusammenspiel erfahrener Ärzteteams aller Fachrichtungen in den Studienzentren. Bemerkenswert ist in dieser Entwicklung aber auch das Zusammenspiel von akademischen Forschungsinstituten, Ärzten, Regulatoren und forschender Industrie. Hier wurden Anstöße für den vorausschauenden Informationsaustausch zwischen allen Akteuren im Gesundheitswesen gegeben, um diese innovativen Therapieansätze möglichst frühzeitig zum Patienten zu bringen.

Die Eigenschaften der CAR-T-Zellen und ihre Anwendung bei Patienten mit „seltenen Erkrankungen“ bedingen, dass über die Zulassung hinaus gedacht werden muss. Hier haben wir im CAT festgelegt, dass der Zulassungsinhaber Vorsorge treffen muss, um mit spezifischen, auf das jeweilige Arzneimittel zugeschnittenen Maßnahmen die sichere Anwendung am Patienten zu gewährleisten. Tumorpatienten sollen mit CAR-T-Zellen nur in spezialisierten Kliniken behandelt werden, die zuvor ein Qualifizierungsverfahren durchlaufen. Zudem haben wir mit der Zulassung beauflagt, dass anwendungsbegleitend und über viele Jahre weitere Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit erfasst werden. Möglichkeiten der standardisierten Datenerfassung in Registern wurden vor Zulassung mit allen Stakeholdern diskutiert.

Vor welche Herausforderungen stellen derartig neue Verfahren die Arzneimittelbehörden?

Die Herausforderungen sind divers und erfordern, dass sich die zuständigen Arzneimittelbehörden rechtzeitig mit den neuen Aspekten dieser innovativen Arzneimittel auseinandersetzen und entsprechend ausgebildete Experten, Ärzte und Naturwissenschaftler an Bord haben. Auch die deutlich zunehmende Anzahl an ATMP-Verfahren wie Genehmigung klinischer Prüfungen, wissenschaftliche Beratungen und Zulassungsverfahren sind Herausforderungen, auf die die Arzneimittelbehörden reagieren müssen. Dies ist nicht nur wichtig, um ATMP bewerten zu können, sondern auch, um den Entwicklern von ATMP mit regulatorischer Expertise beratend zur Seite zu stehen. Ein wichtiger Aspekt ist hier die Unterstützung von akademischen Entwicklern, denn ohne sie wären wir nicht da, wo wir heute sind. In all diesen Aspekten ist das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) hervorragend aufgestellt.

PEI wie CAT bereiten mit ihrer Arbeit den Weg, damit ATMPs in die Versorgung kommen. Ziehen dabei alle relevanten Behörden und die Politik an einem Strang?

Das PEI begleitet die Arzneimittelgruppe seit mehr als 10 Jahren über die gesamte Wertschöpfungskette mit spezifischer wissenschaftlichregulatorischer Expertise. Es ist mit seinen Experten im CAT und den anderen Ausschüssen der EMA vertreten und somit in alle Entscheidungen einbezogen, die den Lebenszyklus der ATMP betreffen: Nutzen-Risikobewertung und Zulassung, Festlegung des Anwendungsgebietes, Maßnahmen, um die Sicherheit des jeweiligen ATMP in der Versorgung zu gewährleisten und solche, die der anwendungsbegleitenden Datengewinnung nach Zulassung dienen.

Die für die ATMP besonders wichtige Frage der „Nachzulassungsstrategie“ und die gesetzlich in der europäischen ATMP-Verordnung vorgeschriebene Nachverfolgung von Sicherheit und Wirksamkeit erarbeiten wir auf Ebene der EMA zusammen mit den Entwicklern schon bevor das ATMP zugelassen wird. Hier wären Synergieeffekte mit dem G-BA denkbar, zum Beispiel im Hinblick auf die im Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) für bestimmte Arzneimittelgruppen vorgesehene anwendungsbegleitende Datenerhebung in Form von Registern. Um zu erreichen, dass die ATMP zügig die Patienten erreichen, spielen gut geführte, flächendeckende Krankheitsregister eine zunehmend wichtige Rolle. Auch sehen wir am Beispiel einiger EU-Mitgliedstaaten, dass komplexe und nicht auf ATMP zugeschnittene Strukturen im Gesundheitssystem Hemmnisse für den Zugang der Patienten zu diesen wichtigen Arzneimitteln darstellen.

Das koordinierte und effiziente Zusammenspiel aller Akteure im Gesundheitswesen spielt bei den ATMP eine besonders wichtige Rolle, damit sie zeitnah nach Zulassung in die Versorgung kommen.