Mit Einführung der EU-Kinderarzneimittelverordnung muss für jedes zuzulassendes Arzneimittel ein pädiatrisches Prüfkonzept (paediatric investigation plan, PIP) bei Einreichung der Zulassungsunterlagen vorgelegt werden muss, in dem das geplante Entwicklungsprogramm für eine Anwendung an Kindern beschrieben wird. Dies schließt neben den erforderlichen klinischen Studien bei Kindern auch besondere Studien zur Pharmakokinetik aber auch zur Klärung bestimmter anderer Fragestellungen ein. Ein PIP muss von einem bei der EMA eingerichteten wissenschaftlichen Ausschuss, dem Pädiatrieausschuss (PDCO), genehmigt werden und ist integraler Bestandteil der Zulassungsunterlagen für jedes neue Arzneimittel unabhängig vom Zulassungsverfahren (national, zentral). In bestimmten Fällen kann eine Zurückstellung oder eine mögliche Freistellung von der Pflicht zur Vorlage eines pädiatrischen Prüfkonzeptes beim PDCO beantragt werden.
Eine Ausnahme besteht für Generika, Arzneimittel mit mindestens 10 jähriger allgemeiner medizinischer Verwendung in der EU ("Well Established Use"), Homöopathika und traditionelle pflanzliche Arzneimitteln sowie vergleichbare biologische Arzneimittel (biosimilars).
Funktioniert die EU-Kinderarzneimittelverordnung?
Zwar gibt es seit Inkrafttreten der Kinderarzneimittelverordnung einen Trend bei der Zunahme von neuen Kindermedikamenten, doch werden die Erwartungen, die man in die Verordnung gesetzt hatte, bei weitem nicht erfüllt. Auch der mit ihr neu eingeführten Möglichkeit für die Zulassung von bewährten Wirkstoffen speziell für die Pädiatrie (Paediatric Use Marketing Authorization, PUMA) und dem damit verbundenen Anreiz einer Verbesserung des Unterlagenschutzes brachte noch nicht den gewünschten Erfolg. Das regulatorische Umfeld für Innovationen konterkariert derzeit noch immer das Prinzip der Wirtschaftlichkeit in diesem Bereich der Arzneimittelforschung.