04.11.2018 | Hintergrund Können wir heute schon über „personalisierte Medizin“ sprechen?

Erstmalig tauchte die Bezeichnung „Personalisierte Medizin“ einer Studie zufolge im Jahr 1999 auf (1971 wurde er zwar bereits verwendet, jedoch im Zusammenhang mit der Beschreibung der Beziehung zwischen Arzt und Patient [sic]).

Seither hat sich die Anzahl der Nennungen dieses Begriffs in wissenschaftlichen Publikationen von Beginn des Jahrtausends an exponentiell erhöht. Waren es im Jahr 2001 (das Jahr der ersten Veröffentlichung im Rahmen des HGP) lediglich 19 Publikationen, sind es 2011 mehr als 2.500.  Der Begriff „Personalisierte Medizin“ ist umstritten, da er den Eindruck erweckt, dabei werde ein auf das einzelne Individuum maßgeschneiderter Wirkstoff entwickelt. Das ist jedoch noch Zukunftsmusik.

Derzeit bedeutet „personalisierte“ Therapie eine Einteilung von Patientengruppen aufgrund von Biomarkern : Durch den Einsatz diagnostischer Tests kann besser vorhergesagt werden, ob – und je nach Medikament auch wie – ein zu behandelnder Patient auf die Behandlung mit einem bestimmten Wirkstoff reagieren wird. Die Prädiktion erstreckt sich nicht nur auf die Unterteilung (Stratifizierung) in „Responder“ und „Non-Responder“, sondern auch auf Nebenwirkungswahrscheinlichkeiten und Dosierungsempfehlungen (langsame oder schnelle Metabolisierer) der Patienten. Daher wäre es besser, von Biomarker-basierter „stratifizierender Medizin“ zu sprechen.

Ein vielversprechender Zweig der Personalisierten Medizin ist der Einsatz von Produkten für neuartige Therapien, auch „Advanced Therapy Medicinal Products“, kurz: ATMP, genannt. Darunter versteht man Gentherapie, somatische Zelltherapien und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte („Tissue Engineering“). Diese werden zu den biologischen Arzneimitteln gezählt.  Auf dem Gebiet des Tissue-Engineering ist die Personalisierung der Medizin bereits weit fortgeschritten. Stamm- oder Gewebezellen des Patienten dienen bei vielen dieser Verfahren als Vorstufe für das Arzneimittel. Die Patienten werden mit ihren eigenen Körperzellen behandelt; so können Abstoßungsreaktionen verhindert werden.

Diese Prinzipien der Regenerativen Medizin werden bei der Stammzelltransplantation seit mehr als vierzig Jahren erfolgreich zur individualisierten Behandlung von Leukämien und Lymphomen eingesetzt. Doch das Potenzial der Regenerativen Medizin wird durch den raschen Erkenntnisgewinn deutlich breiter. Schlagzeilen über die jüngst von japanischen Wissenschaftlern im Fachblatt „Nature“ publizierte Erzeugung von „Miniorganen“ in der Petrischale zeigen die Dynamik des Sektors , auch wenn es von diesen vielversprechenden Ansätzen bis zu etablierten Produkten und Verfahren vielfach noch einiger Forschung und damit viel Zeit bedarf. 

Beispiele bereits erprobter Produkte und Methoden aus dem ATMP-Bereich sind die autologe Knorpelregeneration, Harnröhren-Rekonstruktion, die Herstellung von autologem Hautgewebe in der ambulante Behandlung von Wund- und Verbrennungspatienten, der Einsatz von Zelltherapien zur Behandlung von Harn- und Stuhlinkontinenz oder die Bindegewebsregeneration durch autologe Adipose-Derived Regenerative Cells (ADRCs).

Aber nicht nur bei der Therapie von Krankheiten werden die Erkenntnisse der Molekularbiologie verwendet, sondern auch bei der Krankheitsprävention: Bereits heute kann bei Gesunden die Prädisposition für bestimmte Leiden dank Genanalyse bestimmt werden. Gängige, kommerzielle Tests erlauben Aussagen über die Veranlagung für beispielsweise Osteoporose, einige Krebsarten (Brust und Gebärmutter), Herz-Kreis-Lauf-Beschwerden, bestimmte Allergien oder Diabetes Typ II.

Zukunftsaussichten und Erfolgsfaktoren

Die Stratifizierung (Einordnung in Gruppen) macht heute schon die Anwendung von Medikamenten am Patienten gezielter und effektiver: mehr Behandlungserfolge, erhöhte Sicherheit und weniger Nebenwirkungen. Dieser Trend wird sich in der Zukunft fortsetzen. Auch die Fortschritte des Tissue Engineering, der Zell- und der Gentherapien erleichtern bereits heute Patienten und Ärzten den Alltag und werden künftig auch die Heilungserfolge signifikant erhöhen.

Zudem könnten immer mehr Menschen Kenntnisse über ihre Veranlagung für bestimmte Krankheiten gewinnen und mit der geeigneten ärztlich-medizinischen Beratung präventiv reagieren. In naher Zukunft werden immer mehr Ärzte für bislang als unheilbar geltende oder schwer zu behandelnde Krankheiten wie beispielsweise viele Krebsarten oder so genannte seltene Krankheiten (Orphan Diseases) neue Therapieoptionen erhalten.

Das bedeutet aber auch Zugang und Nutzung von Diagnose- und Anwendungsdaten nach der Maxime: Nicht Daten sollen geschützt werden, sondern Patienten. Von der Summe aller Daten sollen aber alle profitieren.

Der Weg zu einer erfolgreicheren Arzneimitteltherapie kann nur dann begangen werden, wenn alle Akteure zusammenarbeiten. Kooperationen müssen verstärkt zwischen allen Partnern, Industrie, Kostenträgern (Ärzteschaft, Krankenkassen), Patientenorganisationen und Zulassungsbehörden sowie weiterhin zwischen Wirkstoff- und Diagnostikentwicklern, stattfinden.

Wenige nationale und internationale Ansätze dazu gibt es bereits. Der Dialog zwischen allen Beteiligten muss intensiviert und verstetigt werden mit dem Ziel, wachsendes Wissen auch in wachsende Erfolge in der Gesundheitsversorgung zu verwandeln.