Was sind „neue Arzneimittel“?
Medizinischer Fortschritt und damit eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung werden nicht nur durch große Sprünge erreicht, sondern auch durch kontinuierliches Verbessern bekannter Substanzen, sogenannten Arzneimitteln auf Basis bewährter Wirkstoffe.
Im Zentrum der Arzneimittelentwicklung steht immer der Mehrwert für die Patientinnen und Patienten. Dieser Prozess erfordert auf Seiten der pharmazeutischen Unternehmen jedoch viel Knowhow und hohe Investitionen. Die langen Entwicklungszeiten aufgrund klinischer Studien und das Zulassungsverfahren führen im Vergleich zu anderen Branchen erst spät zu einem „Return of Investment“.
Die höchsten Forschungs- und Entwicklungsausgaben müssen pharmazeutische Unternehmen für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen aufbringen – oftmals im dreistelligen Millionen- bis Milliardenbereich. [1] Auf der Suche nach innovativen Therapieansätzen ist dagegen die Forschung und Entwicklung auf der Basis bewährter Wirkstoffe nicht nur schneller, sondern kann aufgrund der vorhandenen Vorerkenntnisse auch kostengünstiger sein.
Innovationen auf Basis bewährter Wirkstoffe können vielfältig entstehen: Zum Beispiel durch eine schrittweise Optimierung bekannter Substanzen, durch bessere Darreichungsformen oder durch Zulassungserweiterungen für weitere Anwendungsgebiete. Ein Beispiel: Seit 2014 ersetzen antivirale Arzneimittel gegen das Hepatitis C-Virus die zuvor langwierigen und kostspieligen Therapien (bis hin zur Lebenstransplantation) fast vollständig³. Mittlerweile ist für Patientinnen und Patienten die Arzneimitteltherapie – meist unter Einnahme einer Tablette täglich – in der Regel nach zwölf Wochen beendet. Die Heilungsraten von Hepatitis-C-Erkrankten liegen heute bei über 95 Prozent.
Welche Institutionen sind für die Zulassungen zuständig?
Das Zulassungsverfahren und damit auch die zuständige Behörde sind abhängig von dem Arzneimittel selbst und davon, wo der Hersteller das Arzneimittel vermarkten will. Welche Behörde für das Zulassungsverfahren zuständig ist hängt zum einen von der Art des Arzneimittels ab, zum anderen davon, wo der Hersteller das Arzneimittel vermarkten will.
Auf nationaler Ebene sind das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) und das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) für die Zulassung verantwortlich. Wenn ein neues Arzneimittel flächendeckend in der Europäischen Union zum Einsatz kommen soll, ist die European Medicines Agency (EMA) die zuständige Behörde, die ein für alle Mitgliedstaaten zentralisiertes Zulassungsverfahren, durchführt.
Obwohl die Pandemie die Forscherinnen und Forscher der pharmazeutischen Unternehmen weltweit auf Trab hält, war das Jahr 2021 ein ergiebiges Jahr: 46 von der Europäischen Kommission neu zugelassene Arzneimittel stehen dem Markt zur Verfügung und verbessern die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit bestimmten Erkrankungen. [2] Hinzu kommen noch 58 Indikationserweiterungen für Arzneimittel mit einer bereits bestehenden Zulassung. Zum Vergleich: 2020 wurden 39 neue Arzneimittel zugelassen. [3] Ein Großteil der neuen Arzneimittel kommt der Behandlung von bestimmten Krebserkrankungen und Infektionskrankheiten zugute.
[1] https://www.aponet.de/artikel/46-neue-medikamente-im-jahr-2021-25749
[2] https://www.thepharmaletter.com/in-brief/brief-ema-backed-92-human-medicines-for-approval-in-2021
[3] https://www.pharmazeutische-zeitung.de/so-viel-kostet-die-entwicklung-eines-neuen-medikaments-127414/