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Seltene Krankheiten öfter behandelbar – aber noch ein langer Weg

Berlin (vfa). Insgesamt sind rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt, von A wie ADA-SCID, einem schweren Immundefekt, bis Z wie Zystinose, einer bestimmten Stoffwechselkrankheit. Heute stehen Patienten in Europa fast 130 Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zur Verfügung. Zahlreiche weitere Arzneimitteltherapien gegen seltene Erkrankungen werden erforscht. Am 28. Februar ist der Tag der seltenen Erkrankungen.

Dazu sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: „Dass wir in der Behandlung seltener Erkrankungen vorankommen, ist das Verdienst vieler. Patienten haben klar gemacht, dass sie nicht das Stiefkind der Medizin bleiben wollen. Die Politik hat Anreize geschaffen, zielgerichtet Medikamente gegen seltene Erkrankungen zu entwickeln. Und zahlreiche Pharma- und Biotech-Unternehmen haben immer konkreter Krankheitsursachen analysiert und Therapiemöglichkeiten entwickelt. Wir kommen also voran, sind aber noch längst nicht am Ziel!“ Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI) sagt: „Die pharmazeutischen Unternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen mitunter 15 Jahre langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren.“ Als seltene Krankheit (auch orphan disease; engl. orphan „Waise“, disease „Krankheit“) bezeichnet Wikipedia eine Krankheit, die so selten auftritt, dass sie in der Praxis eines Allgemeinmediziners in der Regel höchstens einmal pro Jahr vorkommt. In der EU dürfen nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen betroffen sein, um unter die Definition seltene Krankheit zu fallen. Mehr auf: vfa.de & auf vfa-bio.de bpi.de Kontakt: Dr. Jochen Stemmler
Pressesprecher vfa
Hausvogteiplatz 13, 10 117 Berlin
Tel.: 030 20604-203
c.frese@vfa.de">j.stemmler@vfa.de Julia Richter
Pressesprecherin BPI
Friedrichstraße 148, 10117 Berlin
Tel.: 030 27909-131
jrichter@bpi.de Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 43 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland mehr als 76.000 Mitarbeiter. Mehr als 16.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung. Folgen Sie uns auf Twitter: www.twitter.com/vfapharma Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI) vertritt das breite Spektrum der pharmazeutischen Industrie auf nationaler und internationaler Ebene. Über 240 Unternehmen mit ca. 73.000 Mitarbeitern haben sich im BPI zusammengeschlossen.