Seit 2020 gibt es bei Arzneimittelinnovationen die Möglichkeit der sogenannten „anwendungsbegleitenden Datenerhebung“. Dabei werden Daten aus der täglichen Behandlungspraxis gesammelt, um den Nutzen gegenüber anderen Therapien nach der Markteinführung zusätzlich einzuschätzen. Ein in der Untersuchung adressiertes Problem ist der Nachweis eines Zusatznutzens. Aktuelle methodische Anforderungen führen dazu, dass für eine AbD verhältnismäßig große Patientenzahlen benötigt werden. Und weil diese gerade bei den für eine AbD in Betracht kommenden seltenen Erkrankungen in Deutschland häufig nicht oder kaum erreicht werden können, kann die Durchführbarkeit von AbD dann in Frage stehen.
Im Rahmen der Untersuchungen wurde unter anderem simuliert, wie sich modifizierte Anforderungen auswirken würden. Auch die simulierten modifizierten Anforderungen sind rigide – erlauben aber, dass Nachweise mit deutlich kleineren Fallzahlen erbracht werden können: Dies würde die Durchführbarkeit einer AbD, und die Möglichkeit einer Quantifizierung des Zusatznutzens, in Deutschland erhöhen.
Gleichzeitig sind derzeit fehlende, möglichst genaue Vorgaben zu den zentralen Aspekten des Studiendesigns anzustreben, um eine fundierte Beurteilung der Realisierbarkeit im ersten Verfahrensabschnitt – der Forderung einer AbD – unter Einbindung der Fachkreise zu erreichen.
Auf Grundlage der erwarteten Versorgungsmuster muss über die konkrete Definition und Operationalisierung zentraler Studienaspekte wie Ein- und Ausschlusskriterien, Endpunkte und deren erwartete Erhebungszeitpunkte, Confounder (Störgrößen) und Adjustierungsverfahren sowie den methodischen Umgang mit Vorbehandlungen und Therapiewechseln entschieden werden.
Darüber hinaus kann auch das Verteilungsverhältnis der Patienten auf die Behandlungsarme (Intervention zu Kontrolle) einen erheblichen Einfluss auf die notwendige Patientenzahl und damit auf die Durchführbarkeit einer AbD haben.
Diese vorgenannten Kernelemente der Studienplanung sind dabei nicht erst im Rahmen der Umsetzung einer AbD von zentraler Bedeutung, sondern bereits für eine realistische Beurteilung der Umsetzbarkeit. Sie müssen im Prozessverlauf daher mit zunehmender Intensität geklärt werden, und spätestens mit dem finalen G-BA-Beschluss zur Durchführung einer AbD dokumentiert sein.
Diese zentralen Punkte sind wesentliche Schritte, um die Machbarkeit und Praktikabilität anwendungsbegleitender Datenerhebungen in Deutschland zu verbessern.
Hier finden Sie die Projektergebnisse der Untersuchung: Monitor Versorgungsforschung.
Ergänzend stellt der BPI auf seiner Homepage eine methodisch einfach verständliche Zusammenfassung für Nicht-Statistiker zur Verfügung: Kurzfassung Projektergebnisse.
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