Ein neuer Ansatz in der Gentherapie ist das Genome Editing, was sinngemäß mit Genomchirurgie übersetzt werden kann. Mit deren Hilfe werden krankheitsverursachende Veränderungen im Erbgut eines Patienten durch den Einsatz von sogenannten Gen-Scheren gezielt korrigiert. Durch die punktgenaue Reparatur des Erbguts eröffnet die Genomchirurgie somit viele neue Möglichkeiten zur Therapie erblicher oder erworbener Krankheiten, die mit der klassischen Gentherapie nicht oder nur unzureichend behandelt werden können. In jüngster Zeit hat sich diese Technologie zum gezielten Eingriff in das Genom erheblich entwickelt.