28.02.2019 | Hintergrund Fünf Fakten über Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs)

Der BPI macht sich seit Jahren im Rahmen des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit seltenen Erkrankungen (NAMSE) stark. Besonders engagieren wir uns für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen. Weil aber gerade Orphan Drugs immer wieder mit Vorurteilen konfrontiert sind, wollen wir hier die Klischees über Arzneimittel für seltene Erkrankungen gerade rücken. Denn nur Fakten schaffen Verständnis für die betroffenen Menschen.

Klischee: Hinter Orphan Drugs verstecken sich künftige Blockbuster
Fakt ist:
Für ein Arzneimittel, das in einer künstlich geschaffenen Untergruppe einer häufigen Erkrankung angewandt werden soll, wird die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) keinen Orphan-Status vergeben. Dieses so genannte "Slicing" ist ausdrücklich verboten, hierauf achtet die EMA sehr genau. Es gibt geschätzt 8.000 seltene Erkrankungen – aber derzeit gerade einmal rund160 Arzneimittel, die diese Krankheiten lindern oder heilen können. Damit sind erst rund zwei Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar, wie ein aktueller Bericht der EU-Kommission bestätigt. Es gibt also nicht zu viele Orphan Drugs, sondern weiterhin viel zu wenige. Die Versorgung der allein vier Millionen in Deutschland lebenden Betroffenen ist trotz aller Investitionsbereitschaft seitens der Pharmaindustrie noch immer verbesserungsbedürftig.

Klischee: Der Nutzen von Orphan Drugs ist fraglich
Fakt ist:
Für beispielsweise ein Medikament gegen die seltene Stoffwechselkrankheit Morbus Hunter, an der nur einer von 162.000 männlichen Neugeborenen erkrankt, standen bei der Entwicklung für die klinischen Studien naturgemäß weniger Patienten zur Verfügung, als für eine Volkskrankheit wie Diabetes. Den Nutzen der von einem BPI-Unternehmen entwickelten Enzymersatztherapie stellt deshalb aber niemand in Frage: Mit der Zulassung wird für alle Orphans behördlich bestätigt, dass das Arzneimittel ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis und darüber hinaus auch einen Zusatznutzen hat. Und sollte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einmal einen so genannten „nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ feststellen, heißt das lediglich: Es gibt einen Zusatznutzen, auch wenn sich aufgrund der wissenschaftliche Datenbasis (noch) nicht abschätzen lässt, wie groß er ist.

Klischee: Orphan Drugs werden einfach so zugelassen
Fakt ist:
Orphan Drugs werden wie alle anderen Arzneimittel vor ihrer Zulassung auf ihre Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und pharmazeutische Qualität geprüft. Seitdem die Rahmenbedingungen im Jahr 2000 für die Entwicklung entscheidend verbessert wurden, haben sich auch die Forschungs- und Entwicklungsbemühungen der pharmazeutischen Unternehmen intensiviert. Derzeit gibt es rund 160 Arzneimittel, die diese Krankheiten lindern oder heilen können. Im vergangenen Jahr sind 16 Orphan Drugs erfolgreich durch diese Zulassungsprüfung gegangen. So können etwa Patienten mit der seltenen Erkrankung Alpha-Mannosidose erstmals therapeutisch behandelt werden.

Klischee: Orphan Drugs gibt es nur, weil es ein hochlukrativer Markt ist
Fakt ist:
Die Arzneimittel werden für sehr kleine Patientengruppen mit seltenen Erkrankungen, von denen nicht mehr als fünf von 10.000 EU-Bürger betroffen sind, entwickelt und auf den Markt gebracht. Andernfalls gibt es gar keinen Orphan-Drug-Status von der EMA. Überhaupt nur eine einstellige Zahl von Orphan Drugs hat den Firmen, die sie entwickelt haben, seit ihrer Markteinführung mehr als 50 Millionen Euro Jahresumsatz in Deutschland eingebracht. Die meisten anderen sind wirtschaftlich betrachtet Nischenpräparate mit geringem Umsatz.“

Klischee: Orphan Drugs belasten die GKV enorm
Fakt ist:
BPI-Mitgliedsunternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen mitunter 15 Jahre langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Normalerweise können diese Investitionskosten erwirtschaftet werden, wenn das Medikament für eine große Anzahl an Patienten bestimmt ist. Das ist bei Orphan Drugs nicht der Fall. Doch auch wenn diese Arzneimittel dadurch gegebenenfalls hochpreisiger sind, der Anteil der Orphan Drugs an den Arzneimittel-Gesamtausgaben der gesetzlichen Krankenversicherungen liegt laut IQVIA aktuell bei rund 5 Prozent.