Hintergrund der BPI-Kritik: Bei schweren seltenen Erkrankungen ist es aus humanitären Gründen angezeigt, hochspezialisierte Arzneimittel, sog. Orphan Drugs, frühestmöglich, auch vor deren Zulassung, anzuwenden. Zwar wurde dieser „Compassionate Use“ durch die 14. AMG-Novelle (Arzneimittelgesetz) verbessert, doch noch immer wissen die Patienten bzw. deren Eltern nicht, wer die Kosten der Behandlung übernimmt. „Diese Lücke muss schnellstmöglich geschlossen werden. Jeder Patient hat das Recht auf eine sichere, schnelle und bestmögliche Versorgung“, so Sickmüller. Zudem erschwert das Fehlen eines nationalen Anreizsystems in Deutschland den Pharmaunternehmen für seltene Erkrankungen Forschungs- und Entwicklungsressourcen vorzuhalten. Der BPI fordert für die Entwicklung von Orphan Drugs besondere steuerliche Erleichterungen. Sickmüller: „Für die Pharmaunternehmen gestalten sich Kalkulationen wegen der kleinen Marktvolumina äußert schwierig. Eine Amortisierung der Forschungs- und Entwicklungsausgaben kann unter regulären Marktbedingungen nicht erreicht werden. Deshalb brauchen wir hier ein spezielles System der Förderung.“ Der BPI hat sich mit Unternehmen zusammengeschlossen und Vorschläge erarbeitet, um das Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs in Deutschland auszubauen. Dieses Positionspapier ist erhältlich bei der BPI-Geschäftsstelle. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI) vertritt mit seiner 50jährigen Erfahrung auf dem Gebiet der Arzneimittelentwicklung, -zulassung und -vermarktung das breite Spektrum der pharmazeutischen Industrie auf nationaler und internationaler Ebene. Über 250 Unternehmen mit etwa 74.000 Mitarbeitern haben sich im BPI zusammengeschlossen. Dazu gehören klassische Pharma-Unternehmen, Pharma-Dienstleister, Unternehmen aus dem Bereich der Biotechnologie, der pflanzlichen Arzneimittel und der Homöopathie/Anthroposophie.