10 Hannoveraner Thesen zum Beitrag der Versorgungsforschung zur Kosten-Nutzen Bewertung von Arzneimitteln für den GKV-Arzneimittelmarkt

1) Für eine Bestandsaufnahme und realistische Bewertung der Patientenversorgung ist Versorgungsforschung als multidiziplinäres, anwendungsorientiertes Forschungsfeld unerlässlich. Hierbei stehen die Rahmenbedingungen, die Versorgungsstruktur und die realen Prozesse/Abläufe und Ergebnisse der Kranken- und Gesundheitsversorgung im Mittelpunkt. Die Kenntnis der Versorgungssituation sollte Grundlage für versorgungsrelevante Entscheidungen zur Verwirklichung des vom Gesetzgeber gesteckten Versorgungszieles sein. Versorgungsforschung bietet die rationale Grundlage für eine zielgerichtete Fortentwicklung des Versorgungssystems und muss in ihrer beschreibenden und erklärenden Funktion verstärkt werden. 2) Für eine differenziertere Betrachtung von Nutzen und Kosten von Arzneimitteltherapien bietet die Versorgungsforschung durch die Fokussierung auf Alltagsbedingungen einen notwendigen Ansatzpunkt. Die Stärkung und der Einbezug der Ergebnisse der Versorgungsforschung sind nicht nur für Entscheidungen zur Nutzen- und Kosten-Nutzen-Bewertung unerlässlich, sondern bieten die Grundlage für die Entwicklung bedarfsgerechter und indikationsbezogener Versorgungs- sowie Vorsorgekonzepte. 3) Eine aussagekräftige Kosten-Nutzen-Bewertung ist – indikationsabhängig – in der Regel erst nach mehrjähriger Anwendung im Versorgungsalltag möglich. Für eine vorläufige Kosten-Nutzen-Bewertung bieten gesundheitsökonomische Modellierungen eine geeignete Hilfestellung. Nach angemessener Beobachtungszeit ist eine Re-Evaluation mit alltagsbezogenen Versorgungsdaten erforderlich. Diese sollte nicht nur für die Kosten-Nutzen-Bewertung in Bezug auf die Festlegung von Erstattungshöchstbeträgen, sondern auch für die Nutzenbewertung als Grundlage sonstiger erstattungsrelevanter Entscheidungen gelten. Da harte Endpunkte bei progredient verlaufenden chronischen Erkrankungen oftmals erst nach 10-15 Jahren messbar sind, sollten in solchen Fällen auch intermediäre Endpunkte akzeptiert werden. 4) Bei der Kosten-Nutzen-Bewertung sind der medizinische Outcome, d. h. die Erfassung der Versorgungsqualität über das Gesamtergebnis anhand definierter Zielgrößen, soziale Outcomegrößen unter Einbeziehung sozio-demographischer Gegebenheiten sowie der ökonomische Outcome in Bezug auf die Sichtweise der Versichertengemeinschaft bzw. der Beitragszahler einschließlich der Arbeitgeber einzubeziehen. Ähnlich weit ist der Kostenbegriff zu fassen. Diese Gesamtbetrachtung ermöglicht erst eine abschließende Betrachtung des Beitrags der Arzneimitteltherapie in der Patientenversorgung. 5) Durch die gesetzlich vorgesehene Betrachtung der Krankheitsdauer und den Bezug zur Versichertengemeinschaft sind mittelbar das Konzept der indirekten Kosten und intangible Effekte bei der Bewertung einzubeziehen. Durch die Betrachtung der Produktivität und den Einbezug von GKV-Datenquellen bzw. –beständen und den mit der GKV verknüpften Sozialversicherungen und sonstigen sozialen Sicherungssystemen, wird die Wirtschaftlichkeit von Arzneimitteln in der erforderlichen Gesamtbetrachtung aufgezeigt. 6) Die Erweiterung bzw. Fokussierung der Analyseperspektive für die Nutzen- und Kosten-Nutzen-Bewertung auf die reale Versorgung bedeutet die Generierung und Nutzung von Routinedatenquellen bzw. Zusammenführung und Gewährung eines Zugangs zu vorhandenen Datenquellen. Die Versorgungsforschung leistet hierbei einen wichtigen Beitrag durch die Bestimmung des erforderlichen Datenkranzes. Nationale Versorgungsforschungsdaten bieten zudem die Grundlage für die Anwendung von Modellierungsverfahren nach internationalen Standards der Gesundheitsökonomie im Rahmen der Kosten-Nutzen-Bewertung. 7) Klinische kontrollierte randomisierte Studien und nicht-interventionelle Studien müssen zusammengeführt werden. Beide Ansätze beruhen auf gemeinsamen vergleichenden Beobachtungslogiken. Therapieoptimierungsstudien bieten einen geeigneten Ansatz, Vorzüge beider Studientypen zusammenzuführen. Studien höchster Evidenzstufe sind anzustreben, dürfen aber als Erkenntnisquelle für versorgungsrelevante Entscheidungen nicht überschätzt werden. 8) Studienkonzepte sollen im Vorfeld mit den entscheidungsbefugten Gremien im Rahmen einer wissenschaftlichen Beratung abgestimmt werden. Mit den Ergebnissen der Versorgungsforschung aus der Versorgungsrealität können bedarfsgerechte und indikationsbezogene Versorgungs- sowie Vorsorgekonzepte entwickelt werden. Deshalb sollten sich neben den Pharmaunternehmen auch die Krankenkassen (ggf. der Gesundheitsfonds) an der Finanzierung beteiligen. Der Staat ist aufgefordert, seine technische Forschungsinfrastruktur zur Verfügung zu stellen. 9) Die Anforderungen an Studienqualität und -design sowie die zugrunde zu legenden Betrachtungsperspektiven müssen in einem für die Pharmaunternehmen sowie Krankenkassen zumutbaren und verhältnismäßigen Kostenrahmen auch in Bezug auf die Budgetwirksamkeit des Arzneimittels umgesetzt werden. Anderenfalls droht die Verdrängung von Arzneimitteln, z. B. mit geringer Inzidenz und kommt es zur Reduktion der Versorgungsvielfalt. 10) Zusammenfassend ist festzustellen, dass eine Nutzen- und Kosten-Nutzen-Bewertung unter Berücksichtigung der Versorgungsrealität in der beschriebenen Weise eine notwendige und hinreichende Bedingung ist, um das allgemeine Wirtschaftlichkeitsgebot des SGB V zu erfüllen. Damit wird sowohl den Interessen der Patienten und der Versicherten im einzelnen wie der Versicherungsgemeinschaft der GKV Gesamtheit angemessen Rechung getragen. Dieser Erklärung schließen sich an: Prof. Dr. Günter Neubauer (IfG), Prof. Dr. F. W. Schwartz (MHH), Prof. Dr. V. Ulrich (Uni Bayreuth), Prof. Dr. H. E. von der Leyen (Clinical Trial Center Hannover), PD Dr. Chr. Krauth (MHH), Prof. Dr. S. Felder (Uni Magdeburg), Dr. T. G. Grobe (ISEG), Prof. Dr. Dr. P. C. Scriba (LMU München), Prof. Dr. M. Augustin (Uni Hamburg), Prof. Dr. Edeltraud Garbe (Universität Bremen), Prof. Dr. H. Adam (FHVR Niedersachsen)