Arzneimittel für seltene Erkrankungen müssen in ihrer Sonderstellung anerkannt werden

In seinem gestrigen Bericht verkennt das ZDF-Magazin Frontal 21 die besonderen Herausforderungen der Entwicklung von Arzneimitteln für Erkrankungen mit kleinen Patientengruppen. Deren Preise können nicht mit denen für Volkskrankheiten verglichen werden. Nur durch aufwändige Forschungen können den betroffenen Menschen neue Arzneimittel und Therapiemöglichkeiten überhaupt zur Verfügung gestellt werden. „Die Welt ist nicht so einfach wie dargestellt. Das in Rede stehende Medikament hat von der europäische Zulassungsbehörde den Status eines Orphan Drugs erhalten. Das bedeutet, dass es für Patienten mit einer seltenen Erkrankung eine neue Behandlungsalternative ist. Und in diesen Fällen kann man nicht einfach Preise vergleichen. Selbst wenn die Forschung auf einem bekannten Wirkstoff aufsetzt, entstehen hohe Entwicklungskosten, denn allein die notwendigen klinischen Studien sind für rund zwei Drittel der Kosten der Entwicklung eines neuen Arzneimittels verantwortlich. Und die müssen für eine neue Indikation auch komplett neu gemacht werden. Von weiteren erforderlichen Untersuchungen außerhalb der Klinik und den Kosten der Zulassung ganz abgesehen“ erklärte Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI.