Seltene Erkrankungen sind kein exotisches Randphänomen. Insgesamt leben in Deutschland rund vier Millionen Menschen mit solchen Leiden. Selten ist eine Krankheit in Europa dann, wenn sie höchstens fünf von 10.000 Menschen betrifft. Der Einzelne steht mit seiner seltenen Erkrankung häufig allein auf weiter Flur, Therapiemöglichkeiten sind oft noch gar nicht vorhanden. In der EU wurde dieses Defizit erkannt und im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt: Unternehmen erhalten eine teilweise oder vollständige Befreiung von den EMA-Gebühren, wobei kleine und mittelständische Unternehmen von den meisten Gebühren vollständig befreit sind. Vor allem aber erhält der Hersteller bestimmte Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen wirtschaftlich nicht darstellbar wäre. Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte im Aktionsbündnis NAMSE – dem Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen – zusammengeschlossen, in das sich vfa und BPI kontinuierlich einbringen. Als ein Ergebnis wurde im August 2013 ein Aktionsplan veröffentlicht, der zahlreiche konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Forschung sowie der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten vorsieht. „Die Kooperation im Bereich der Orphan Drugs trägt langsam Früchte“, sagt Henning Fahrenkamp. „Wir können auch nur erfolgreich sein, wenn wir uns gegenseitig ergänzen und an einem Strang ziehen. Ein wichtiger politischer Punkt ist für uns dabei aber auch, dass sich die Anstrengungen der Industrie hinterher in der Erstattung niederschlagen.“ „Für mich ist ein wesentlicher Punkt des nationalen Aktionsplans“, so Birgit Fischer, „dass für die Diagnose und Ersttherapie der Erkrankten spezialisierte Kliniken aufgebaut werden und die Anschlussbehandlung dann wieder wohnortnah durch qualitätsgesicherte Arztpraxen erfolgen soll. Diese Verknüpfung wird der Qualitätssicherung und den Versorgungsbedürfnissen der Betroffenen am besten gerecht.“ Weitere Informationen:
Was mit dem Orphan Drug-Status für ein Medikament verbunden ist, erläurtert: http://tinyurl.com/oeosp7z
Eine Liste aller zugelassenen Medikamente gegen seltene Krankheiten, deren Orphan Drug-Status noch gegeben oder bereits abgelaufen ist, findet sich unter: http://www.vfa.de/orphans
BPI-Informationen zu Seltenen Krankheiten:
http://tinyurl.com/nmkgmfm (Joachim Odenbach; Tel.: 030 27909-131; jodenbach@bpi.de)
(Dr. Rolf Hömke, Tel. 030 20604-204; r.hoemke@vfa.de">r.hoemke@vfa.de)