Orphan Drugs
Haben Sie schon einmal von der Ahornsirupkrankheit, dem Katzenaugensyndrom oder der Collagen-Kolitis gehört? Was wie kindliche Phantasiewörter klingt, sind seltene Erkrankungen. Geschätzte 5.000 bis 8.000 verschiedene, meist erblich bedingte, seltene Leiden sind aktuell bekannt. Medikamente gegen diese seltenen Erkrankungen heißen Orphan Drugs.
Häufig stehen Patienten mit ihrer seltenen Krankheit allein auf weiter Flur, denn ein solches Leiden betrifft in Europa im Durchschnitt allerhöchstens fünf von 10.000 Menschen, meistens noch viel weniger. Dank großer Fortschritte in der Medizin und Arzneimittelforschung können aber immer mehr von ihnen behandelt werden – mit sogenannten Orphan Drugs.
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Weiterlesen31.03.2020 | Position
BPI-Positionspapier: Umsetzung der gesetzlichen Bestimmungen zur „anwendungsbegleitenden Datenerhebung“ auf untergesetzlicher Ebene
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Weiterlesen27.02.2020 | Pressemeldung
Tag der Seltenen Erkrankungen: Erfolgsgeschichte fortschreiben
„Der Kampf gegen Seltene Erkrankungen wird seit Inkrafttreten der europäischen Orphan-Drug-Gesetzgebung vor 20 Jahren vorangetrieben. Dank eines langen Atems der Pharmaindustrie und den richtigen regulatorischen Anreizen konnten bereits viele Patienten versorgt werden. Doch nach wie vor ist der Bedarf an Forschung und neuen Arzneimitteln groß. Für sehr viele Patienten mit einer seltenen Erkrankung gibt es noch keine Therapieoption“, sagt Dr. Kai Joachimsen, BPI-Hauptgeschäftsführer. „Die neuen Regulierungen des GSAV dürfen die Erfolgsgeschichte nicht gefährden.“ -
Weiterlesen09.04.2019 | Pressemeldung
Regelungen im GSAV nachbessern
Der Gesundheitsausschuss des Bundestags befasst sich in seiner öffentlichen Anhörung mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV). Dazu sagt Dr. Martin Zentgraf, Vorstandsvorsitzender des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie (BPI) e.V.: „Das Gesetz kommt seiner Zielsetzung ein ganzes Stück näher, wenn klarer geregelt wird, wie Rückrufkompetenzen in Fällen von Qualitätsmängeln oder Fälschungen ausgeübt werden." -
Weiterlesen28.02.2019 | Pressemeldung
GSAV bremst Bemühen um Patienten mit seltenen Erkrankungen
Schätzungsweise über 300 Millionen Menschen weltweit und etwa vier Millionen in Deutschland leiden an einer seltenen Erkrankung. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V (BPI) engagiert sich für verbesserte Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs). „Für die Betroffenen machen sich Industrie und Politik nicht nur am Tag der seltenen Erkrankungen gemeinsam stark“, so BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Kai Joachimsen. „Die geplanten gesetzlichen Änderungen im Entwurf des GSAV jedoch laufen Gefahr, die bisherigen Bemühungen um eine bessere Versorgung auszubremsen.“ -
Weiterlesen28.02.2019 | Hintergrund
Fünf Fakten über Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs)
Der BPI macht sich seit Jahren im Rahmen des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit seltenen Erkrankungen (NAMSE) stark. Besonders engagieren wir uns für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen. Weil aber gerade Orphan Drugs immer wieder mit Vorurteilen konfrontiert sind, wollen wir hier die Klischees über Arzneimittel für seltene Erkrankungen gerade rücken. Denn nur Fakten schaffen Verständnis für die betroffenen Menschen. -
Weiterlesen08.10.2018 | Pressemeldung
Pharmaverbände vfa und BPI begrüßen die Weiterfinanzierung
Das Bundesministerium für Gesundheit hat in einem Schreiben an die Partner des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) mitgeteilt, dass es die Geschäftsstelle des NAMSE weiterfinanzieren wird. -
Weiterlesen28.02.2018 | Gute Nachricht
Tag der Seltenen Erkrankungen - 14 Therapieoptionen – 14 mal Hoffnung
Seltene Erkrankungen nennt man auch „Waisen der Medizin“ – weil unter der gleichen Erkrankung maximal 5 von 10.000 Menschen in der EU leiden. In besonderem Maß sind Kinder von Seltenen Erkrankungen betroffenen. Aber nicht nur mit der Krankheit sind die jungen Patienten oft allein, auch an ursächlich wirksamen Therapieoptionen fehlt es meistens noch. -
Weiterlesen23.02.2018 | Pressemeldung
Medikamente gegen Seltene Krankheiten: Fortschritt muss die Patienten erreichen
Seit 2010 arbeitet das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) daran, entlang seines Aktionsplans die Situation von vier Millionen Patientinnen und Patienten im Land zu verbessern. Diese wichtige Arbeit verdient auch in der neuen Legislaturperiode die Unterstützung der Bundesregierung. Das betonen der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) und der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) – beide Mitglied des NAMSE – anlässlich des „Tags der Seltenen Erkrankungen“ am 28. Februar 2018. -
Weiterlesen15.11.2017 | Gute Nachricht
Orphan Drugs: Seltener leiden
Haben Sie schon einmal von der Leberschen Optikusatrophie gehört? Oder von der interstitieller Cystitis (IC)? Nein? Das wundert nicht, denn bei diesen Krankheiten handelt es sich um sogenannte seltene Leiden (Orphan Diseases), Krankheiten von denen nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind. -
Weiterlesen22.06.2017 | Pressemeldung
Orphan Drugs wertvoll: Nur ein Prozent der Seltenen Erkrankungen bisher medikamentös behandelbar
Beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI)stößt die von der Barmer befeuerte Kosten-Nutzen-Debatte bei Orphan Drugs auf Unverständnis. „Noch immer sind nur etwa ein Prozent der rund 8.000 seltenen Erkrankungen medikamentös behandelbar.