28.02.2019 | Pressemeldung GSAV bremst Bemühen um Patienten mit seltenen Erkrankungen

Schätzungsweise über 300 Millionen Menschen weltweit und etwa vier Millionen in Deutschland leiden an einer seltenen Erkrankung. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V (BPI) engagiert sich für verbesserte Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs). „Für die Betroffenen machen sich Industrie und Politik nicht nur am Tag der seltenen Erkrankungen gemeinsam stark“, so BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Kai Joachimsen. „Die geplanten gesetzlichen Änderungen im Entwurf des GSAV jedoch laufen Gefahr, die bisherigen Bemühungen um eine bessere Versorgung auszubremsen.“

Es gibt geschätzt 8.000 seltene Erkrankungen – aber derzeit gerade einmal rund 160 Arzneimittel, die diese Krankheiten lindern oder heilen können. Die Versorgung der allein vier Millionen in Deutschland lebenden Betroffenen ist also trotz aller Investitionsbereitschaft seitens der Pharmaindustrie noch immer defizitär. Der "medical need" ist groß. Dennoch plant das Bundesgesundheitsministerium (BMG) mit dem GSAV-Entwurf massiv in die Orphan-Drug-Gesetze einzugreifen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) soll bei der frühen Nutzenbewertung von Orphan Drugs die Möglichkeit erhalten, Anwendungsdaten zu verlangen, und dabei auch die Verordnung auf teilnehmende Vertragsärzte und Einrichtungen zu beschränken. Falls diese zusätzlichen Datenerhebungen nicht zur Zufriedenheit des G-BA verlaufen, muss der Erstattungsbetrag für Orphan Drugs gegebenenfalls, trotz gesetzlich vorgesehenem Zusatznutzen, sinken – unabhängig davon, ob der pharmazeutische Unternehmer die Datenerhebung gar nicht durchgeführt hat, sich aus den Daten keine neue Erkenntnis zur Quantifizierung eines Zusatznutzens ableiten lässt oder die Datenerhebung gar nicht durchgeführt werden konnte.

„Bei den geplanten Änderungen geht es unter dem Deckmantel wissenschaftlichen Erkenntnisgewinns eigentlich um Kostensenkungen, die Auswirkungen auf die Versorgung der Betroffenen haben werden. Pharmazeutische Unternehmen werden die nicht absehbare zusätzliche finanzielle Unsicherheit für die Entwicklung solcher Medikamente scheuen. Und der Zugang zu Orphan Drugs wird für Patienten erschwert. All das widerspricht dem erklärten politischen Ziel, die Versorgung einer kleinen Patientengruppe zu verbessern“, so Dr. Kai Joachimsen.

Der BPI rät daher dringend davon ab, mit dem GSAV-Entwurf die berechtigte Sonderstellung von Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren zu untergraben. Joachimsen: „Der Weg für eine verbesserte Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen wurde mit der berechtigten gesetzlichen Sonderstellung der Orphan Drugs geebnet. Diesen sollten weiterhin alle Akteure gemeinsam und konsequent gehen.“

Fünf Fakten zu Orphan Drugs finden Sie hier.

 

Hinweis: Die Verwendung des Fotos ist unter der Quellenangabe BPI e.V. und in Verbindung mit der Pressemeldung honorarfrei.

Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) vertritt das breite Spektrum der pharmazeutischen Industrie auf nationaler und internationaler Ebene. Über 260 Unternehmen haben sich im BPI zusammengeschlossen.

Kontakt: Julia Richter (Pressesprecherin), Tel. 030 27909-131, jrichter(at)bpi(dot)de