Innovation

Die Entdeckung des Herstellungsverfahrens biotechnologischer Arzneimittel und Therapien ist ein moderner Meilenstein der pharmazeutischen Forschung – die Nobelpreise für Medizin und Chemie 2018 würdigen diese Forschungsleistungen.

Antikörper beispielsweise sind die Wunderwaffen des Immunsystems. Sie erkennen Erreger und binden sich an deren Oberflächenstruktur, um sie zu bekämpfen. Vor gut 40 Jahren machten sich Forscher dieses Prinzip zu Eigen und entwickelten ein Verfahren zur Herstellung „monoklonaler“ Antikörper. Sie nahmen gesunde weiße Blutkörperchen, die Antikörper produzieren und kombinierten sie im Labor mit speziellen Krebszellen. Im Ergebnis entstanden sich grenzenlos vermehrende Zellen, die Antikörper produzieren. Derart aufbereitet, ließen sich spezielle Antikörper gegen krankheitsverursachende Zielmoleküle im Körper herstellen.

Knapp zehn Jahre später war klar: Was die Wissenschaftler entdeckten war nichts Geringeres als eine medizinische Revolution. Anfangs führte der Herstellungsprozess der Präparate jedoch noch zu Schwierigkeiten. Die aufbereiteten Antikörper wurden vom menschlichen Immunsystem selbst als Fremdkörper identifiziert und mit eigenen Antikörpern bekämpft. Doch vor wenigen Jahren gelang es der Forschung den vielversprechenden Therapieansatz des Prozesses weiterzuentwickeln. Heute stellen pharmazeutische Unternehmen mit Hilfe hochkomplexer biotechnologischer Verfahren hochspezifische Antikörper her, die sich vielseitig gegen ganz verschiedene Indikationen einsetzen lassen wie beispielsweise Autoimmunkrankheiten, Krebs, Asthma, Migräne und einer Vielzahl seltener Leiden.

Was ist Biotechnologie?

Biotechnologie ist eine interdisziplinäre Wissenschaft, die sich mit der Nutzung von ganzen Organismen, Zellen oder Zellprodukten in technischen Anwendungen beschäftigt. Neue Methoden und Erkenntnisse der medizinischen Biotechnologie ermöglichen es zunehmend, die Entstehung von Krankheiten im Detail auf der Ebene der beteiligten Moleküle zu verstehen und zielgerichtet Therapien und Medikamente zu entwickeln. Viele biotechnologisch hergestellte Arzneimittel zeichnen sich dadurch aus, dass sie körpereigenen Substanzen ähnlich oder sogar mit ihnen chemisch identisch sind. So lassen sich mit ihnen z. B. Krankheiten behandeln, die durch Mangelzustände körpereigener Substanzen entstehen.

Was ist eine Car-T-Zelltherapie?

Krebszellen werden von der körpereigenen Immunabwehr nicht erkannt und können sich deshalb unbehelligt im Körper ausbreiten. Bis jetzt. Denn Forscher haben einen Weg gefunden, die Tarnung auffliegen zu lassen. Im Labor werden T- Zellen mit einem „chimären Antigenrezeptor“, kurz CAR, ausgestattet. Dadurch können sie Krebszellen erkennen und vernichten.

Was ist Gen-Editierung?

Ein neuer Ansatz in der Gentherapie ist die Gen-Editierung, was sinngemäß mit Genomchirurgie gleichgesetzt werden kann. Mit deren Hilfe werden in krankheitsverursachenden Veränderungen im Erbgut eines Patienten durch den Einsatz von sogenannten Gen-Scheren gezielt eingegriffen. Durch diesen punktgenauen Eingriff im Erbgut eröffnet die Genomchirurgie somit viele neue Möglichkeiten zur Therapie erblicher oder erworbener Krankheiten, die mit der klassischen Gentherapie nicht oder nur unzureichend behandelt werden können.

Bessere Diagnosen, erfolgreichere Therapien und mehr Prävention von Krankheiten – das ist der Zweck von Forschung und Entwicklung in der Pharmazeutischen Industrie. Hier werden in einer Vielzahl von Bereichen Innovationen erarbeitet:

• Neue Wirkstoffe (chemisch definierte Wirkstoffe, definierte Naturstoffe, Phytopharmaka, Biopharmazeutika und Analogwirkstoffe)

• Molekülvarianten bekannter Wirkstoffe mit ähnlicher chemischer Struktur

• Neue Darreichungsformen und neue spezifisch wirksame Arzneimittelkombinationen

• Erweiterungen der Anwendungsgebiete

• Zielgerichtete Verbesserungen bekannter Wirkstoffe, neue Applikationsformen

• Verbesserte oder neue Herstellungsverfahren von Wirkstoffen

Bei allen Innovationsformen ist ein hoher Aufwand für F&E, Prüfung und Zulassung erforderlich. Häufig können mit minimalen Änderungen der Molekülstruktur eines Stoffes unerwünschte Nebenwirkungen reduziert, die Wirkung bei reduzierter Dosis erhöht oder seine Verfügbarkeit im Organismus verbessert werden. Verbesserungen in der Darreichung können den Nutzen erhöhen, die Anwendung erleichtern oder die Dosierung verbessern. Schrittweise Verbesserungen sind damit wie in allen anderen Wirtschaftszweigen auch – man denke nur an den Automobilbau oder die Computerbranche – ein essentieller Bestandteil des Fortschritts in der Pharmaindustrie.

Was heute noch eine tödliche Krankheit ist, kann morgen vielleicht geheilt werden. Ein Quantensprung der pharmazeutischen Forschung ist die Behandlung von HIV. Hochaktive antiretrovirale Therapien (HAART) hemmen die Vermehrung des tödlichen Virus im Körper so weit, dass es sich im Blut nicht mehr nachweisen lässt. Und: Sie macht die bis dahin immer wieder auftretenden Resistenzen unwahrscheinlicher. Aus der einst tödlichen Krankheit ist so zunächst eine chronische geworden, mit denen die Patienten, ähnlich wie mit Diabetes oder Rheuma, (fast) ein ganz normales und langes Leben führen können. Am nächsten (Fort)schritt wird auch schon gearbeitet: der Heilung.

Auch die Verbesserung bewährter Arzneimittel ist ein Schatz, der die Chance bietet, bedeutende Fortschritte in der Gesundheitsversorgung von Patienten mit vertretbarem Aufwand zu erzielen: Arzneimittel werden dazu systematisch analysiert und es wird gezielt nach neuen Wirkungen gesucht. Dabei hilft künstliche Intelligenz, die vorhandenen Daten über Sicherheit, Neben- und Wechselwirkungen von Substanzen nach Mustern abzusuchen.

Der BPI forderte seit mehr als 20 Jahren eine steuerliche Förderung von Forschung & Entwicklung in Deutschland. Diese sollte mindestens auch für Unternehmen mit bis zu 3.000 Mitarbeitern gelten und nicht nur für kleine und mittlere Unternehmen (KMU). Sie sollte zusätzlich zur Projektförderung abrufbar sein und auch für die Auftragsforschung gelten. Im April 2019 hat das Bundesfinanzministerium einen Referentenentwurf vorgelegt, bei dem alle Unternehmensgrößen berücksichtigt werden. Eine Verabschiedung des Gesetzentwurfs durch den Bundestag (Forschungszulagengesetz – FzulG) erfolgte noch Ende 2019. Seit dem 1. Januar 2020 können sich nun innovative Unternehmen bis zu einer Million Euro an F&E-Personalkosten beim Finanzamt abholen.

Innovationen gedeihen, wo Chancen ergriffen werden können. Wir fordern das Ende einer Blockadepolitik, die mit Zwangsmaßnahmen wie dem Preismoratorium oder Instrumenten wie Rabattverträgen oder Festbetragssystem das Wachstum im eigenen Land torpediert und medizinischen Fortschritt „Made in Germany“ mit ungerechten Bewertungsregularien ausbremst. Innovationen müssen endlich wieder als das gesehen werden, was sie sind: Investitionen in die Gesundheitsversorgung der Menschen. Sie gehören angemessen bezahlt!

BPI-Positionspapier - Innovationen auf Basis bewährter Wirkstoffe

Der Entwicklungsprozess bis zur Zulassung dauert zwischen zehn und 14 Jahren. Dabei entstehen Kosten bis zu einer Milliarde Euro.
Noch immer sind von 30.000 bekannten Erkrankungen nur 30 Prozent heilbar.